シャルコー・マリー・トゥース病の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

シャルコー・マリー・トゥース病の市場規模

• 世界のシャルコー・マリー・トゥース病市場規模は2024年に7億610万米ドルと評価され、予測期間中に5.50％のCAGRで成長し、2032年には10億8364万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、主に遺伝子検査の認知度向上と進歩によって牽引されており、早期診断と個別化治療のアプローチが促進されています。さらに、疾患修飾療法の開発により、従来の対症療法を超えた治療選択肢が拡充されています。
• さらに、世界中で約260万人が罹患していると推定されるCMTの罹患率の上昇は、効果的な治療法と管理戦略の需要の高まりにつながっています。

シャルコー・マリー・トゥース病市場分析

• シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）は、末梢神経に影響を与える遺伝性神経疾患群であり、神経学および希少疾患研究における重要な焦点領域としてますます認識されています。
• 市場の成長は主に遺伝子検査の進歩によって推進されており、早期診断と個別化治療アプローチの促進につながっています。さらに、疾患修飾療法の開発により、従来の対症療法を超えた治療選択肢が拡充されています。
• 北米は2024年にCMT疾患市場において最大の収益シェア44.42%を獲得し、市場を席巻しました。この優位性は、強力な研究エコシステム、臨床試験を実施する大手企業、そして新規治療法の早期導入に起因しています。この地域におけるCMTの有病率の高さも、同地域の市場リーダーシップに貢献しています。
• アジア太平洋地域は、予測期間中にCMT疾患市場において最も急速に成長する地域となり、年平均成長率（CAGR）は6.1%と予測されています。この成長を牽引する要因としては、認知度の高まり、医療インフラの改善、そして地域における可処分所得の増加などが挙げられます。
• CMT1セグメントは、2024年に52.47%の収益シェアで市場を支配しました。この優位性は、他のサブタイプと比較してCMT1の有病率が高いことと、この疾患の形態をターゲットとした継続的な研究開発努力によるものです。

レポートの範囲とシャルコー・マリー・トゥース病の市場セグメンテーション       

シャルコー・マリー・トゥース病の市場動向

遺伝子治療とAI統合の進歩

• シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）の世界市場における重要な加速トレンドとして、遺伝子治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、RNAベースの薬剤、低分子モジュレーターなど、治療候補物質のパイプラインの拡大が挙げられます。例えば、企業はパーソナライズされた遺伝子治療ソリューションへの注力を強化しています。
  • 例えば、2025年5月、オーガスティン・セラピューティクスNVは、CMT治療のための選択的HDAC6阻害剤であるAGT-100216を評価する第I相臨床試験の最初の患者への投与を発表しました。
• 同様に、NMDファーマA/Sは、CMTを標的とする骨格筋特異的塩素イオンチャネルClC-1の新規経口小分子阻害剤であるNMD670に対してFDAの希少疾病用医薬品指定を受けた。
• 遺伝子治療のこれらの進歩は、CMTの治療環境を対症療法から治療アプローチへと変革すると期待されている。
• 医薬品開発プロセスへの人工知能（AI）の統合は、潜在的な治療標的の特定と患者の反応予測の効率性を高めています。例えば、AI駆動型プラットフォームは、CMTの個別化治療の開発を加速するのに役立っています。
• 例えば、ウェアラブルデバイスやデジタルモニタリングソリューションは、患者の移動や進行を追跡するためにCMT臨床研究にますます統合され、よりデータに基づいた治療計画を可能にしています。
• AIベースの予測分析は、急速な疾患進行のリスクがある患者を特定するために活用されています。例えば、一部のバイオテクノロジー系スタートアップ企業は、機械学習を用いてCMT患者の神経変性パターンを予測しています。

シャルコー・マリー・トゥース病の市場動向

ドライバ

罹患率の増加と研究の進歩

• 世界中でCMTの罹患率が増加していることは、世界市場の成長を牽引する大きな要因です。例えば、最近の疫学研究では、2,500人に1人が罹患していると推定されています。
  • 例えば、遺伝子治療や低分子などの新しい治療法の研究開発への注目が高まることで、市場の成長が促進されると予想されます。
• 北米は、強力な研究インフラと革新的な治療法の早期導入に牽引され、予測期間を通じて世界のCMT疾患市場を牽引すると予想されています。例えば、アジア太平洋地域は、医療へのアクセス向上、啓発活動、高度な診断法の導入増加により、最も高いCAGRで成長すると予測されています。
• 治療候補物質と希少疾病用医薬品の指定パイプラインの増加は、CMT市場の成長を加速させる最も重要な要因の一つです。例えば、CMTの異なる遺伝子サブタイプを対象とした複数の臨床試験が進行中です。
• カスタマイズされた装具や理学療法ソリューションなどの支持療法技術の導入増加は、患者の生活の質を全体的に向上させています。例えば、いくつかのスタートアップ企業は、CMT患者向けにカスタマイズされた3Dプリント装具を導入しています。

抑制/挑戦

治療法の不足と遺伝的複雑性

• 根治的治療法の不足は、CMT疾患市場の成長を阻害する重大な制約要因となっています。例えば、現在の治療法のほとんどは、根本的な遺伝的原因ではなく、症状のみを治療するものです。
• 数十年にわたる研究にもかかわらず、FDAやEMAに承認された疾患修飾療法は存在しません。例えば、治療は主に理学療法、整形外科用器具、疼痛管理に依存しています。
• CMTは100以上の遺伝子変異を伴う遺伝的異質性を有しており、万能の治療法を設計することは困難です。例えば、この複雑さは臨床試験の設計や規制当局の承認を複雑化させます。
• この治療ギャップは患者の転帰を制限し、長期的な治療採用率を低下させます。例えば、患者はしばしば個別化されたケアプランを必要としますが、これは広く利用可能ではありません。
• 真に治癒または疾患の進行を止められる治療法が市場に到達するまで、この満たされていないニーズは、商業的および臨床的可能性の完全な実現を制限し続けるでしょう。例えば、企業は研究開発に多額の投資を行っていますが、広範な普及は依然として制限されています。
• 規制上のハードルと広範な臨床検証の必要性も、さらなる課題です。例えば、希少疾病用医薬品の承認取得には時間がかかり、患者が新しい治療法にアクセスできるようになるまでに時間がかかる場合があります。

シャルコー・マリー・トゥース病の市場範囲

市場は、タイプ、重症度、薬剤タイプ、治療タイプ、製品タイプ、人口、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• タイプ別

タイプに基づいて、CMT疾患市場はCMT1、CMT2、CMT3、その他に分類されます。CMT1セグメントは、その高い有病率と確立された臨床的認知度に牽引され、2024年には52.47%という最大の市場シェアで市場を支配しました。CMT1患者は、薬物療法、理学療法、補助器具を用いた長期管理を必要とすることがよくあります。製薬会社は、このサブタイプを標的とした遺伝子治療や低分子化合物の研究開発に注力しています。例えば、ADX-71441は主にCMT1患者における有効性の評価が行われており、このグループに重点を置いています。豊富な臨床データと診断インフラにより、CMT1は市場収益の主な貢献者となっています。病院や専門クリニックは、治療プロトコルと患者の転帰が予測可能であるため、このサブタイプを優先しています。

CMT2セグメントは、その臨床的影響に対する認識の高まりと進行中の遺伝子研究を背景に、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。CMT2患者は軸索変性症を呈するため、革新的な介入とモニタリングツールが必要です。例えば、AI支援型遺伝子検査プラットフォームは、CMT2の早期発見と個別化治療計画の改善に役立っています。このサブタイプに対する認知度の高まりと精密医療への投資は、市場の急速な成長に貢献しています。特定の変異を標的とする新たな治療法の導入が加速しています。医療提供者は、CMT2管理を専門プログラムに統合するケースが増えています。満たされていない医療ニーズと研究への注力の組み合わせが、この急速な拡大を牽引しています。

• 重症度別

CMT疾患市場は、重症度に基づき、軽度・中等度と中等度・重度の2つに分類されます。中等度・重度のセグメントは、機能障害の程度が高く、治療要件が複雑なことから、市場の大部分を占めています。患者はしばしば重度の筋力低下、感覚障害、運動機能障害を経験し、多職種によるケアが必要となります。病院や専門クリニックでは、薬物療法、整形外科用機器、理学療法を組み合わせた統合的な治療プログラムを提供しています。例えば、このセグメントでは腱移行手術や支持装具が一般的に用いられています。長期的なフォローアップとリハビリテーションは医療資源の活用率を高め、市場における優位性を強化します。これらの症例の重症度と複雑性は、高度な治療法や臨床試験の採用率向上につながります。

軽症から中等症のセグメントは、早期介入と疾患意識の向上に牽引され、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。軽症の患者は、早期の薬物治療、補助機器、そして生活習慣の改善から恩恵を受けることができます。例えば、ウェアラブルモニタリングデバイスは、症状の進行を追跡し、治療計画を最適化するのに役立ちます。早期診断を促進する政府や支援プログラムによって、導入が加速しています。疾患の進行を遅らせ、生活の質を向上させることへの重点が、急速な成長を促しています。病院や診療所は、軽症から中等症の患者を対象としたサービスを拡大しています。この積極的なアプローチは、患者のエンゲージメントと治療の受け入れ率の向上に貢献しています。

• 薬剤の種類別

医薬品の種類に基づいて、市場はブランド医薬品とジェネリック医薬品に分類されます。ブランド医薬品セグメントは、広範な臨床検証、高い有効性、そして希少疾病用医薬品に対するインセンティブにより、市場を席巻しました。これらの医薬品は、疾患の根本的なメカニズムを標的とし、新たな治療選択肢を提供します。例えば、ADX-71441をはじめとする候補薬は、主に後期臨床試験段階にあるブランド医薬品です。病院や専門クリニックは、安全性が実証されているブランド医薬品を好んでいます。この市場優位性は、強力な研究開発パイプラインと規制上の独占権によって強化されています。先進地域における高い採用率も、ブランド医薬品の主導的地位をさらに強固なものにしています。また、ブランド医薬品はプレミアム価格設定を可能にし、持続的な収益創出を支えています。

ジェネリック医薬品セグメントは、ブランド薬の特許満了と手頃な価格の治療に対する需要の高まりを背景に、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。ジェネリック医薬品は、ブランド薬と同等の有効性と安全性をより低いコストで提供し、患者のアクセスを向上させます。例えば、医療提供者は予算制約を管理するためにジェネリック医薬品を処方する傾向が高まっています。オンライン薬局や実店舗の薬局は、ジェネリック医薬品の流通と導入を容易にしています。発展途上国におけるコスト抑制政策も需要をさらに押し上げています。手頃な価格の選択肢に対する意識の高まりと患者の選好が、市場浸透を加速させています。ジェネリック医薬品セグメントの急速な成長は、価格の手頃さと市場リーチの拡大を反映しています。

• 治療の種類別

治療の種類に基づいて、市場は薬物療法と外科的介入に分類されます。薬物療法は、CMTの症状管理における主要な治療法であり続けているため、市場の大部分を占めています。薬物療法は、神経障害性疼痛、筋力低下、機能障害に対処します。例えば、抗てんかん薬、 NSAIDs、抗うつ薬は、生活の質を向上させるために広く使用されています。病院や専門クリニックでは、標準的な治療計画の一環として薬物療法が行われます。長期治療と臨床ガイドラインの遵守が高い市場シェアを確保しています。症状管理のための複数の薬物療法の選択肢が利用可能であることも、その優位性を強化しています。ほとんどのCMT症例において、薬物療法は依然として第一選択療法です。

外科的介入セグメントは、整形外科および脳神経外科手術の進歩に後押しされ、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。腱移行術、骨切り術、関節矯正術などの手術は、可動性の回復と変形の軽減に役立ちます。例えば、重度の足垂れや手の変形のある患者は、外科的矯正と理学療法を組み合わせることで効果が得られます。低侵襲手術の導入は、回復時間と治療成績の改善につながります。外科的介入のメリットに対する認識の高まりが、専門クリニックにおける導入を促進しています。この成長は、機能的自立性の向上を示す臨床的エビデンスによって支えられています。外科的介入へのアクセスが急速に拡大していることも、このセグメントの成長に貢献しています。

• 製品タイプ別

製品タイプ別に見ると、市場はADX-71441、AFC-5128、その他に分類されます。ADX-71441セグメントは、臨床開発段階が進んでおり、疾患の進行を抑制する可能性があることから、市場を席巻しました。例えば、臨床試験ではCMT1患者の転帰改善に焦点を当てています。希少疾病用医薬品としての地位と高い治療効果を理由に、病院や研究センターはこの製品を優先的に採用しています。この優位性は、多額の研究開発投資と規制当局による優遇措置によってさらに支えられています。その作用機序は、根本的な病態に作用し、患者の生活の質を向上させます。良好な試験結果が市場リーダーシップを強化することが期待されています。専門クリニックや病院での採用は、安定した収益成長を保証します。

AFC-5128セグメントは、CMTにおける遺伝子変異を標的とした精密医療に牽引され、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。例えば、AFC-5128は複数のサブタイプで評価されており、潜在的な患者基盤が拡大しています。個別化治療への関心の高まりは、臨床導入を加速させています。専門クリニックでは、治験の場でAFC-5128を提供するケースが増えています。良好な結果が得られれば、迅速な規制当局の承認と商業化につながる可能性があります。患者の意識向上と支援活動の拡大も、普及をさらに促進します。市場拡大は、臨床試験と新規治療法開発への継続的な投資によって支えられています。

• 人口別

人口に基づいて、市場は小児と成人に分類されます。思春期および成人期におけるCMT発症率が高いため、成人セグメントが市場を支配しています。成人は長期的な症状管理と支持療法を必要とするため、治療の採用率が高くなっています。例えば、臨床試験では、有効性と安全性を評価するために、成人コホートに焦点を当てることがよくあります。病院や専門クリニックでは、投薬、リハビリテーション、外科的介入を含む統合的なケアを成人に提供しています。長期的なモニタリングとフォローアップは市場シェアを拡大​​します。成人は最大の患者人口を占めており、収益創出における優位性を強化しています。確立された治療プロトコルとアクセスのしやすさが、継続的な採用を保証しています。

小児セグメントは、早期診断と介入の推進により、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。小児CMT症例は、遺伝子スクリーニングと啓発プログラムの普及により、より頻繁に発見されるようになっています。例えば、早期介入は病状の進行を防ぎ、発達成果を向上させることができます。小児に特化したリハビリテーションサービスと補助器具の導入も進んでいます。小児の希少疾患に対する支援プログラムは、治療へのアクセスを向上させています。臨床医が予防ケアと個別化治療に注力するにつれ、市場は成長を続けています。保護者や医療提供者の意識の高まりも、急速な拡大を支えています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、市場は病院、専門クリニック、その他に分類されます。病院セグメントは、包括的なCMT管理におけるプライマリケア提供者として市場を支配しています。病院は、診断、投薬、リハビリテーション、外科的介入をワンストップで提供します。例えば、三次医療機関では、神経学、整形外科、理学療法を統合した多科プログラムを提供しています。また、病院は臨床試験にも参加し、患者が新しい治療法に早期にアクセスできるようにしています。豊富な患者数と専門的なケアインフラが、圧倒的な市場シェアを確保しています。製薬会社との提携により、ブランド医薬品の導入が促進されています。病院ネットワークは、患者教育と疾患管理において重要な役割を果たしています。

専門クリニックセグメントは、集中的な神経筋ケアと個別化治療に牽引され、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。クリニックでは、遺伝カウンセリング、電気生理学的検査、個別化されたリハビリテーションプランを提供しています。例えば、専門センターではAFC-5128とADX-71441の治験提供が増えています。ターゲットを絞ったケアは患者の転帰と満足度を向上させます。希少疾患に対する専門的なケアへの需要の高まりも成長を後押ししています。患者のニーズに応えるため、クリニックは都市部および準都市部で拡大しています。個別化されたアプローチと早期介入は、迅速な導入に貢献しています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分類されます。病院薬局セグメントは、CMT専門薬剤の調剤と臨床試験へのアクセス促進において重要な役割を果たしているため、市場を支配しています。例えば、ADX-71441などのブランド薬は、主に病院薬局を通じて流通しています。病院は、薬剤投与とフォローアップを含む統合ケアを提供します。臨床連携は、試験への参加と患者の服薬遵守を支援します。大規模な薬局ネットワークは、慢性疾患管理のための確実な供給を確保します。病院薬局は、先進治療薬の管理された流通とモニタリングに適しています。そのインフラストラクチャは、長期的な治療管理をサポートします。

オンライン薬局セグメントは、利便性、デジタル化の普及、そしてアクセスのしやすさに後押しされ、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を達成すると予想されています。患者は、ジェネリック医薬品、支持療法製品、治験薬のオンライン配送をますます好むようになっています。例えば、遠隔医療や電子処方箋は、オンライン薬局の流通を補完する役割を果たしています。オンラインプラットフォームは、遠隔地の患者にとってアクセス障壁を軽減します。eコマースの普及率の高まりと宅配サービスも、オンライン薬局の普及を加速させています。オンライン薬局の利便性と手頃な価格は、市場の急速な成長を牽引しています。医療提供者は、患者へのリーチを強化するために、オンライン薬局との連携をますます強化しています。

シャルコー・マリー・トゥース病市場の地域分析

• 北米は2024年にCMT疾患市場において最大の収益シェア44.42%を獲得し、市場を席巻しました。この優位性は、強力な研究エコシステム、臨床試験を実施する大手企業、そして新規治療法の早期導入に起因しています。この地域におけるCMTの有病率の高さも、同地域の市場リーダーシップに貢献しています。
• この地域の患者と医療提供者は、革新的な治療法、遺伝子検査による早期診断、病院や神経筋クリニックでの専門的なケアプログラムへのアクセスを高く評価しています。
• この広範な採用は、高額な医療費、活発な臨床試験活動、希少疾患研究に対する政府と民間からの強力な資金提供によってさらに支えられており、北米はCMT療法の主要市場としての地位を確立しています。

米国シャルコー・マリー・トゥース病市場に関する洞察

米国のCMT疾患市場は、確立された医療インフラと希少遺伝性疾患への高い認知度に支えられ、2024年には北米最大の収益シェア（82%）を獲得しました。患者と医療提供者は、高度な遺伝子検査による早期診断と、疾患の進行管理のためのタイムリーな介入をますます重視しています。ADX-71441やAFC-5128といった革新的な治療法の導入拡大と、専門の神経筋クリニックへのアクセスが、市場をさらに推進しています。さらに、米国は広範な臨床試験活動と、希少疾患研究に対する政府および民間からの資金提供の恩恵を受けており、市場拡大に大きく貢献しています。

欧州シャルコー・マリー・トゥース病市場インサイト

欧州のCMT疾患市場は、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されており、その主な牽引役は、高度な医療システムと希少疾病用医薬品に対する支援的な規制枠組みです。希少遺伝性疾患に対する認知度の高まりと早期診断プログラムが市場の成長を促進しています。欧州の患者は、生活の質を向上させる専門治療センター、多職種連携ケアプログラム、リハビリテーション施設に惹かれています。この地域では、居住型、病院、専門クリニックのアプリケーション全体で大きな成長が見られ、新しい治療プロトコルと既存の患者管理システムの両方に治療法が組み込まれています。

英国シャルコー・マリー・トゥース病市場に関する洞察

英国のCMT疾患市場は、希少神経筋疾患への認知度の高まりと高度な遺伝子検査の利用可能性の向上を背景に、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。さらに、早期介入と個別化治療計画への需要が高まり、病院や専門クリニックは新たな治療法の導入を後押ししています。英国の強力な医療インフラ、活発な研究活動、そして臨床試験へのアクセスの良さは、市場の成長を刺激し続けると予想されます。予防ケア、リハビリテーション、患者教育への重点的な取り組みも、全国的なCMT治療法の導入を後押ししています。

ドイツにおけるシャルコー・マリー・トゥース病市場の洞察

ドイツのCMT疾患市場は、遺伝性疾患への意識の高まりと、技術的に高度な診断・治療ソリューションへの需要の高まりを背景に、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツの充実した医療制度とイノベーションへの重点的な取り組みは、病院や専門クリニックにおける新しいCMT治療法の導入を促進しています。多分野にわたるケアプログラム、高度なリハビリテーションの統合、そして臨床試験へのアクセスが、この治療法の導入を後押ししています。患者と医療提供者は、長期的な転帰を改善する治療法を求める傾向が高まっており、ドイツはCMT治療ソリューションの主要市場となっています。

アジア太平洋地域のシャルコー・マリー・トゥース病市場に関する洞察

アジア太平洋地域のCMT疾患市場は、2025年から2032年の予測期間中、希少遺伝性疾患への意識の高まり、医療インフラの拡充、そして日本、中国、インドなどの国々における専門クリニックへのアクセス向上を背景に、23～25%という最も高いCAGRで成長すると見込まれています。この地域では、遺伝子検査、早期診断、そして多分野にわたるケアへの関心が高まっており、CMT療法の導入が進んでいます。さらに、アジア太平洋地域が臨床試験や希少疾患研究の能力を高めるにつれ、より幅広い患者層にとって治療へのアクセスと利用可能性が向上しています。

日本におけるシャルコー・マリー・トゥース病市場の洞察

日本のCMT（慢性骨髄性白血病）市場は、先進的な医療制度、患者の高い意識、そして早期診断と個別化医療への需要により、急速に成長しています。日本の患者は、遺伝子検査、リハビリテーション、そして新たな薬理学的介入を含む統合ケアを重視しています。ADX-71441のような治療法の導入は増加しており、病院や専門クリニックにおける集学的治療プログラムの統合も進んでいます。さらに、日本の高齢化は、居住環境と臨床環境の両方において、疾患の進行を管理し、機能的自立を維持する治療法の需要を促進する可能性が非常に高いと考えられます。

インドにおけるシャルコー・マリー・トゥース病市場の洞察

インドのCMT疾患市場は、医療アクセスの拡大、希少疾患への意識の高まり、そして患者数の増加により、2024年にアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めました。インドでは、CMTを効果的に管理するために、遺伝子検査、早期介入プログラム、専門治療センターの導入が進んでいます。医療インフラの改善に向けた動きと、ブランド薬とジェネリック薬の両方が利用可能であることが、市場の成長を牽引しています。さらに、政府の取り組み、NGOの支援、そして希少疾患研究への民間投資の増加は、インド全土におけるCMT治療ソリューションの導入を加速させる重要な要因となっています。

シャルコー・マリー・トゥース病の市場シェア

シャルコー・マリー・トゥース病業界は、主に、次のような定評ある企業によって牽引されています。

• アクティオ・バイオサイエンス社（米国）
• アレスタ・セラピューティクス（米国）
• オーガスティン・セラピューティクス（英国）
• ADDEX THERAPEUTICS（スイス）
• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（米国）
• シルカレ（フランス）
• ジェンザイムコーポレーション（米国）
• ヘリックスミス株式会社（韓国）
• InFlectis BioScience（フランス）
• アイオニス・ファーマシューティカルズ社（米国）
• MedDay Pharmaceuticals（フランス）
• NMD Pharma A/S（デンマーク）
• Pharnext SA（フランス）
• 再帰（米国）
• サムサラ・セラピューティクス（米国）
• サレプタ・セラピューティクス（米国）
• SOMバイオテック（スペイン）
• ヴィンセント・ティメルマン（ベルギー）
• ザイネルバ・ファーマシューティカルズ（米国）

世界的なシャルコー・マリー・トゥース病市場の最近の動向は何ですか?

• 2025年9月、CMT研究財団は、エルピーダ・セラピューティクスがCMT4Jを標的とした遺伝子治療薬ELP-02の製造を開始するための資金提供を発表しました。これにより、ELP-02は臨床試験に一歩近づきます。総額150万米ドルの資金は、第I/II相試験用の臨床グレードの投与量の製造を支援し、患者への治療は2026年初頭から中頃に開始される予定です。
• 2025年7月、サウスカロライナ医科大学（MUSC）は、シャルコー・マリー・トゥース協会により、州初のCMTセンター・オブ・エクセレンスに指定されました。これは、患者ケアと研究の向上を目的としています。この認定は、CMT患者への専門的な多職種連携ケアの提供というMUSCのコミットメントを強調するものです。
• 2025年5月、オーガスティン・セラピューティクス社は、CMTの潜在的な疾患修飾薬であるAGT-100216の第I相臨床試験を開始しました。最初の被験者への投与は、CMT治療薬開発における重要なマイルストーンとなりました。本試験は、健康な成人ボランティアを対象とした、経口投与AGT-100216の安全性、忍容性、薬物動態、および探索的薬力学を評価するために設計された無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。
• 2025年5月、シャルコー・マリー・トゥース病協会（CMTA）は、末梢神経学会年次総会において、CMTに関連する135個の遺伝子と169個のサブタイプを特定した詳細な解析結果を発表しました。この研究は、この疾患の遺伝的多様性への理解を深め、継続的な遺伝学的発見の重要性を強調しています。
• 2024年10月、遺伝性神経障害財団（HNF）は、ウェアラブル技術を用いたCMT患者のモニタリング研究で良好な結果が得られたと報告し、臨床試験の転帰改善の可能性を示唆しました。この研究の第2相試験の結果は2025年夏の終わりに発表される予定で、CMT研究におけるウェアラブル技術の活用がさらに検証される可能性があります。

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